BioStock publicerade den 25 juni 2019 en artikel om Cyxone, som återges nedan i sin helhet.

I och med ett erhållet godkännande från relevanta myndigheter går nu Cyxone vidare mot nästa utvecklingsfas med MS-kandidaten T20K och inleder en klinisk fas I-studie i Nederländerna. För BioStock berättar vd Kjell G. Stenberg mer om studien vars syfte är att utvärdera läkemedelskandidatens säkerhet och tolerabilitet i människa. Studien genomförs i samarbete med forskningsorganisationen QPS Netherlands.

Cyxone har utvecklat en pipeline av immunomodulerande läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar såsom multipel skleros (MS) och ledgångsreumatism (RA). Bolagets portfölj bygger på två tekniska fundament i form av orala molekyler och cyklotidbaserade läkemedel, vilka hämmar de nyckelprocesser i kroppens celler som är typiska för autoimmuna sjukdomar.

»T20K är unik inte bara i sitt naturliga ursprung utan också i den skillnad som behandlingen skulle kunna göra för patienter i framtiden, och jag är mycket glad över att nu ha initierat den första studien i människa med vår lovande läkemedelskandidat« – Kjell G. Stenberg, vd Cyxone

Två läkemedelskandidater
Cyxones två läkemedelskandidater, T20K och Rabeximod, ska tillvarata den observerade potentialen att adressera de stora medicinska behov som idag finns i behandlingen av autoimmuna sjukdomar, genom att erbjuda nya läkemedelssubstanser med hög effekt men färre biverkningar än dagens terapier. Rabeximod utvecklas mot RA och befinner sig i klinisk fas II medan T20K är en MS-behandling där den första studien i människa nu har inletts.

Prekliniska data stödjer T20K i MS
T20K utgör en ny typ av MS-behandling då kandidaten besitter profylaktiska egenskaper. Resultat från prekliniska studier har nämligen visat att T20K skulle kunna användas för att mildra, eller till och med förebygga, MS-skov och potentiellt även fördröja sjukdomens idag oundvikliga progression.

Med fokus på tidig sjukdomsintervention är Cyxone unika i så motto att inga befintliga behandlingar har detta som mål. Dessutom har kandidaten visat en låg toxicitetsnivå och skulle på grund av sin gynnsamma absorption och fördelning i kroppen kunna administreras vid låga doser varannan vecka eller till och med månadsvis.

Sammantaget öppnar kandidatens egenskaper för förebyggande behandling under lång tid, vilket inte är möjligt med dagens, mer toxiska, behandlingsalternativ som istället fokuserar på symptomlindring.

»En skonsammare MS behandling fokuserad på tidig sjukdomsintervention, såsom T20K, saknas idag på marknaden, men är enormt efterfrågad av både patienter och läkare.«

I samband med midsommarhelgen stod det klart att etikprövningsnämnden i Nederländerna och Nederländernas Central Commission on Research Involving Human Subjects (CCMO) godkänt bolagets ansökan om tillstånd för en fas I-studie med T20K. Bolaget var väl förberett och inledde omedelbart efter godkännandet sin First-in-Human-studie.

BioStock kontaktade vd Kjell G. Stenberg för en kommentar till detta spännande utvecklingssteg.

Kjell G. Stenberg, vd Cyxone

I förra veckan mottog ni beskedet om att er ansökan om tillstånd att inleda en First-in-Human studie med T20K, varefter studien omedelbart inleddes. Vad betyder det här för Cyxone?
– Detta är en oerhört betydelsefull milstolpe för Cyxone och en viktig dag i bolagets historia. Sedan Cyxone grundades har vi arbetat mot att initiera kliniska studier med T20K, och det är en storartad känsla att nu vara här. Baserat på vad vi har sett i prekliniska studier så har T20K en god säkerhetsprofil, vilket ger oss mycket goda förutsättningar inför denna First-in-Human-studie.

Hur kommer det sig att ni valde att utföra studien i just Nederländerna?
– En lång rad faktorer såsom kostnad, tidsplan och resursåtgång ligger bakom vårt val av land för studien. En stor fördel är den korta handläggningstid som Nederländerna erbjuder, där ett svar från de relevanta myndigheterna kan fås redan inom 14 dagar. Detta att jämföra med exempelvis Sverige, där handläggningstiden är ungefär 60 dagar. Ett ytterligare plus var möjligheten att samarbeta med just den kliniska utvecklingsorganisationen QPS Netherlands, vilka är världsledande inom tidig klinisk utveckling och en mycket god samarbetspartner, något som bäddar för en studie av god kvalitet.

Hur ser tidsplanen för studien ut?
– Studien påbörjades genom rekrytering och screening av manliga friska frivilliga forskningspersoner så fort vi fick godkännandet från myndigheterna. Screening innebär att de friska frivilliga forskningspersonerna som visat intresse för att vara med i studien utvärderas enligt de kriterier som vi, tillsammans med QPS, har satt upp för vilka som kan delta i studien. Dessa kriterier handlar framförallt om allmänhälsa såsom vikt, sjukdomshistoria etc för att säkerställa att de friska frivilliga forskningspersonerna verkligen är just friska.

– Planen är sedan att T20K ska administreras till den första gruppen friska frivilliga i juli. Preliminärt förväntar vi oss de första, så kallade top-line-resultaten, under andra halvan av 2019, om allt fortlöper enligt plan. En fördel i First-in-Human-studier, eller fas I-studier, är dock att rekryteringen ofta går relativt smärtfritt då det alltså inte är patienter som deltar i studien utan friska frivilliga personer, vilket gör urvalsgruppen större.

Då risken att drabbas av MS är upp till tre gånger högre för kvinnor än för män, hur kommer det sig att er planerade fas I-studie enbart kommer att inkludera friska frivilliga män?
– Vid en First in Human-studie är det sedan 70-talet standard att studien utförs i manliga friska frivilliga forskningspersoner. Detta beror på att man vid det första doseringstillfället inte vet hur substansen interagerar med den mänskliga kroppen. Av säkerhetsskäl finns därför riktlinjer utfärdade av myndigheter, t.ex. amerikanska FDA, där rekommendationen är att exkludera kvinnor i fertil ålder i fas I samt tidiga fas II-studier, fram till dess att tillräcklig information om effektivitet och toxicitet finns tillgängligt.

– Motiveringen bakom detta är att man bedömer att den potentiella risken för en kvinna i fertil ålder att bli gravid som större än värdet av medverkan, detta med tanke på att ett potentiellt foster skulle kunna ta skada. I T20Ks fall tror vi inte att några sådana risker finns, men följer industristandarden. Då vi i senare utvecklingssteg ska utvärdera kandidatens effekt på MS kommer vi att eftersträva att återspegla hur sjukdomspopulationen ser ut och inkludera kvinnor i studien.

Vilka resultat förväntar ni er från studien?
– Syftet med studien är att utvärdera T20Ks säkerhet och tolerabilitet i människa. Enkelt förklarat innebär detta att vi är ute efter är att bekräfta att T20K, precis som allt tyder på, verkligen är säker för människor att behandlas med. Att substansen anses säker innebär att den vid de doser som bedöms tillräckliga för att ge effekt på sjukdomen inte ger allvarliga biverkningar såsom systemisk eller organ-specifik toxicitet.

– I vår studiedesign kommer vi att testa en eller två doser av T20K per kohort tills vi har kunnat fastställa en säker nivå av T20K i blodet. Eftersom T20K som färdigt läkemedel kommer att administreras oralt så kommer det dock aldrig att finnas så höga halter av substansen i blodet som vi nu utvärderar genom infusion. Därmed kan vi, när vi har konstaterat att T20K i dessa doser är säker för människor, sedan vara relativt säkra på att substansen som färdigt läkemedel kommer att vara säkert att administrera till patienter.

– Syftet att utvärdera läkemedelskandidatens säkerhet och tolerabilitet i människa är gemensamt för alla fas I-studier och ett viktigt första steg i klinisk utveckling. Genom att det först konstateras att kandidaten är säker att administrera till människor kan sedan nästa steg i den kliniska utvecklingen tas, där kandidaten för första gången administreras till patienter som har drabbats av sjukdomen eller tillståndet som kandidaten avser behandla. För varje steg i den kliniska utvecklingen tar sig kandidaten närmare marknad och det är stort att nu påbörja denna resa.

Vad skulle ett positivt studieutfall innebära för Cyxone och MS-marknaden?
– En skonsammare MS-behandling fokuserad på tidig sjukdomsintervention, såsom T20K, saknas idag på marknaden, men är enormt efterfrågad av både patienter och läkare. Ett positivt utfall av vår First-in-Human-studie skulle föra oss närmare den dag då en MS-diagnos inte längre likställs med en gradvis förlust av ett vanligt liv, utan den drabbade istället skulle kunna fortsätta sitt vardagsliv i stort sett som tidigare. T20K är unik inte bara i sitt naturliga ursprung utan också i den skillnad som behandlingen skulle kunna göra för patienter i framtiden, och jag är mycket glad över att vi nu har initierat den första studien i människa med vår lovande läkemedelskandidat.

Läs artikeln på BioStocks webbsida

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.