BioStock-artikel: Halvvägs genom 2019 har Cyxone två kandidater i klinisk utveckling
BioStock publicerade den 24 juli 2019 en intervju med Cyxones VD Kjell Stenberg, som återges nedan i sin helhet.
För bioteknikbolaget Cyxone har de senaste sex månaderna kännetecknats av viktiga milstolpar inom bolagets två projekt då utvecklingen av både T20K och Rabeximod har avancerat betydligt. BioStock har pratat med vd Kjell G. Stenberg om Cyxones framgångsrika sex månader och om vad vi kan vänta oss av Cyxone under årets återstående månader.
Malmöbolaget Cyxone utvecklar läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar och bolagets arbete bygger på att utveckla orala molekyler som hämmar de nyckelprocesser i kroppens celler som är typiska för autoimmuna sjukdomar utan att orsaka biverkningar. Något som dagens läkemedel för autoimmuna sjukdomar ofta har i mängder.
I produktportföljen finns cyklotiden T20K som befinner sig i klinisk fas I och utvecklas för behandling av multipel skleros (MS), samt Rabeximod som förbereds för en fas IIb-effektstudie inom ledgångsreumatism (reumatoid artrit, RA).
T20K – förebyggande MS-behandling
För Cyxone är det utan tvekan den mycket positiva utvecklingen inom T20K-projektet som har karaktäriserat inledningen av 2019. Året började med goda nyheter gällande kandidaten då bolaget i februari meddelade att det amerikanska patent- och registreringsverket (USPTO) utfärdat ett s.k. delpatent för T20K. Cyxone har för närvarande godkända patent relaterade till T20K på flera viktiga marknader såsom Europa, Australien och USA.
I mars kom nästa nyhet från T20K-programmet då bolaget gick ut med att de beslutat att positionera T20K som ett profylaktiskt – förebyggande – medel i MS. De profylaktiska egenskaper som T20K besitter innebär att kandidaten utgör en ny typ av MS-behandling. Studier har nämligen visat att T20K skulle kunna användas redan direkt efter en MS-diagnos för att bromsa, eller till och med förhindra, utvecklingen av MS-sjukdomen, vilket inga av dagens MS-läkemedel har som mål.
Detta gör T20K unik eftersom det idag inte finns några behandlingar som har så tidig sjukdomsintervention som mål. T20K har även visat en låg toxicitetsnivå och skulle dessutom potentiellt kunna administreras vid låga doser varannan vecka eller till och med en gång per månad. Detta öppnar dörren till förebyggande behandling under lång tid, vilket inte är möjligt med dagens mer toxiska behandlingsalternativ.
Första studie i människa med T20K
T20Ks starka frammarsch fortsatte under sommaren och i juni kom årets kanske mest betydande nyhet från Cyxone hittills. Då kunde bolaget meddela att man inlett rekryteringen och screening inför den första studien i människa med T20K. Den kliniska fas I-studien genomförs i Nederländerna i samarbete med den kliniska forskningsorganisationen QPS Netherlands. Studien syfte är att utvärdera läkemedelskandidatens säkerhet och tolerabilitet i människa.
Arbetet med rekrytering och screening fortskred mycket snabbt och effektivt. Bara tre veckor efter att bolaget meddelat att detta inletts kom beskedet att den första manliga friska frivilliga forskningspersonen hade mottagit den första dosen av T20K. Cyxone beräknar att den kliniska fas I-studien avslutas under det andra halvåret 2019.
»Den största händelsen under det gångna halvåret, och kanske under bolagets historia, var godkännandet av ansökan om att få inleda klinisk fas I med vår MS kandidat T20K« — Kjell G. Stenberg, vd Cyxone
Ansökan om klinisk fas IIb-studie med Rabeximod
Den intensiva aktiviteten inom T20K har på intet sätt påverkat utvecklingstakten inom Cyxones andra projekt Rabeximod. Tvärtom har utvecklingen inom ledgångsreumatism-projektet också tagit flera steg framåt under året. I början av juli ansökte Cyxone till Central Ethics Committee (CEC) i Polen om tillstånd att starta en klinisk fas IIb-studie i landet med Rabeximod.
Parallellt med studierna i Polen arbetar Cyxone även med fler ansökningar till relevanta regulatoriska myndigheter i upp till ytterligare åtta europeiska länder. Den polska ansökan markerar det första regulatoriska steget mot en studiestart för Rabeximod och ett potentiellt godkännande kan väntas under andra halvan av 2019.
Så sent som förra veckan tog Cyxone ytterligare ett steg närmare kliniska fas IIb-studier då man tecknat ett avtal med EGeen, en klinisk forskningsorganisation, för att utföra den kommande studien i de utvalda östeuropeiska länderna. EGeen är en organisation med lång erfarenhet av att utföra studier i Östeuropa, inklusive att hantera processen med ansökningar till regulatoriska myndigheter, välja och utbilda personal vid klinikerna och övervaka datainsamling under studien.
Kjell G. Stenberg, vd på Cyxone, vilken skulle du säga är den viktigaste händelsen/utvecklingen för Cyxone såhär långt under 2019?
– Den största händelsen under det gångna halvåret, och kanske under bolagets historia, var godkännandet av ansökan om att få inleda klinisk fas I med vår MS kandidat T20K. När vår kandidat sedan för första gången administrerades till en människa i början av juli var också detta en ofattbar känsla och vi är mycket glada över att under årets inledande halvår kunnat ta dessa stora steg framåt i vårt utvecklingsprogram.
– En annan glädjande händelse, som istället var viktig för vår andra kandidat Rabeximod, var att vi i början av juli äntligen kunde skicka in vår första ansökan, till etikprövningsnämnden i Polen, om att få inleda en klinisk fas IIb-studie. Polen är det första av de upp till 9 europeiska länder som vi kommer att ansöka om att få utföra vår studie i, och vi ligger i god fas för att skicka in också de ytterligare ansökningarna.
Vad betyder det här för bolagets framtida utveckling?
– Då T20K för första gången administrerades till en människa var ett stort ögonblick och det första steget i vårt kliniska utvecklingsprogram för T20K mot en registrerad produkt. Vi ser med stor förväntan fram emot resultatet från fas I-studien eftersom en god säkerhet och tolerabilitet i människa är helt avgörande för fortsatt klinisk utveckling, varför utvärderingen av detta givetvis är mycket viktigt för Cyxones framtid.
– För Rabeximods utveckling var den första ansökan till myndigheten om kliniska fas IIb-studier en ytterligare regulatorisk framgång, som visade att vi nu har huvuddelen av det material som behövs för att starta våra studier. Här har vi också haft förmånen att få samarbeta med den välrenommerade professor Désirée van der Heijde som har bidragit med en mängd värdefulla insikter om hur vi bör designa vår studie. Detta i kombination med vårt noggranna förberedelsearbete gör att vi känner oss trygga i att ha gjort allt vi kan för att kunna bekräfta Rabeximods sedan tidigare demonstrerade terapeutiska effekt.
Vilka är de största utmaningarna som Cyxone står inför och hur ska ni bemöta dessa utmaningar?
– Våra största utmaningar kretsar, som för många biotechbolag, framförallt kring att säkra tillgång till kapital, säkerställa att våra studier får bästa möjliga förutsättningar för att ge gynnsamma resultat och att parallellt manövrera flera komplexa projekt. Min personliga uppfattning är att det bästa tillvägagångssättet för att bemöta dessa utmaningar är att med största möjliga omsorg välja sitt team och sina samarbetspartners utefter deras respektive kompetens och erfarenhet. Om än blygsamt vågar jag påstå att vi på Cyxone hitintills har lyckats med att både hitta rätt team och rätt samarbetspartners för våra olika projekt och för de olika stegen i vår utveckling. Därför ser jag mycket fram emot att fortsätta vår utveckling tillsammans med bolagets kärnteam, våra oerhört kompetenta samarbetspartners och våra lojala investerare.
I slutet av juni godkändes er ansökan om att inleda er första studie i människa med T20K. Studien kommer att ske i form av en s.k. infusionsstudie där man injicerar läkemedel i ven, detta trots att T20K är en oral produkt. Varför kommer en infusionsstudie att utföras på en oral produkt?
– För att en läkemedelsutvecklare ska kunna hävda att denne har en säker substans så måste det gå att visa att en viss nivå av substansen kan cirkulera i blodet utan att det ger några allvarliga biverkningar. Detta är ett viktigt steg i den kliniska utvecklingen och en viktig del i att bekräfta substansens säkerhet och tolerabilitet i människa.
– I vårt fall har det dock också inneburit att vi måste ta en mindre ’omväg’ i vårt utvecklingsarbete. Detta på grund av att T20K så snabbt distribueras till de immunreglerande organen, såsom mjälte och tunntarm, att det med en oral formulering i terapeutiska doser överhuvudtaget inte går att mäta fritt T20K i blodet. Givetvis är detta en stor fördel för de patienter som i framtiden ska behandlas med T20K, då det innebär att substansen verkar där den ska, men det innebar också att vi behövde designa studien på ett sådant sätt att vi kunde ’tvinga fram’ en högre nivå av fritt T20K i blodet än vad patienter i framtiden kommer att utsättas för, helt enkelt för att kunna mäta det och kunna redovisa dos mot effekt i människa till myndigheten. Därför inleder vi nu våra kliniska studier med en infusionsstudie där T20K injiceras direkt in i de manliga friska frivilliga forskningspersonernas blod, vilket innebär att vi får en mätbar nivå av T20K i blodet. När vi så, givet gynnsamma resultat, har konstaterat att denna mängd fritt T20K i blodet är säkert för människor så vet vi också att den lägre mängd T20K som patienter senare kommer att doseras med inte kommer att ge akuta biverkningar.
»Det känns fantastiskt bra att äntligen kunna öppna upp och berätta om vad som sker och vad som planeras i våra studier och jag är oerhört glad över att under 2019 ha nått så många viktiga milstolpar och att nu kontinuerligt ta så tydliga steg framåt i vår utveckling«
Ni har nu både T20K och Rabeximod i klinisk fas. Kan du säga något om på vilket sätt, om något, detta har påverkat intresset ifrån och eventuella diskussioner med läkemedelsbolag och investerare?
– Genom förvärvet av Rabeximod fick Cyxone två starka ben att stå på och våra investerare ytterligare en möjlighet till avkastning på sin investering. Som investeringscase stärkte detta vårt bolag oerhört, vilket också återspeglades i det intresse vi fått från externa parter sedan dess.
– När vi nu har gått i fas I med T20K, och båda våra kandidater därmed är i klinisk fas, så har vi mött ett ökat intresse för våra båda projekt och för vårt bolag från externa intressenter. I nuläget fokuserar vi därför mycket på att möta nya och gamla intressenter för Cyxones teknologi och uppdatera dem med våra senaste resultat och planer. Det känns fantastiskt bra att äntligen kunna öppna upp och berätta om vad som sker och vad som planeras i våra studier och jag är oerhört glad över att under 2019 ha nått så många viktiga milstolpar och att nu kontinuerligt ta så tydliga steg framåt i vår utveckling.
Om du ser framåt mot resten av 2019, vilka milstolpar räknar du med att nå innan året är slut?
– Den andra halvan av 2019 är en mycket spännande tid med en mängd milstolpar inom räckhåll. Kanske allra mest spännande är naturligtvis att vi väntar oss få se resultaten från vår fas I-studie med T20K. Att då, givet gynnsamma resultat, få se T20Ks säkerhet och tolerabilitet bekräftad i människa är ett viktigt steg inte bara för vår fortsatta kliniska utveckling utan också för framtida partnerskapsdiskussioner och licenseringsmöjligheter.
– Utöver arbetet med T20K kommer vi under det kommande halvåret också att fortsätta skicka in ansökningar till de relevanta myndigheterna i de länder där vi planerar att utföra studien med Rabeximod och eventuellt hinna få svar från några av dem. Närmast kommer vi att skicka in ansökan till de kompetenta myndigheterna (Competent Authority) i Polen och därefter fortsätta med ansökningar både till etikprövningsnämnder och myndigheter i upp till åtta ytterligare länder, inklusive Estland, Ukraina, Georgien och Nederländerna.
– Slutligen behöver vi för att kunna behandla RA patienter under 24 veckor i vår fas IIb-studie först kunna visa att Rabeximod är tillräckligt säker för detta. Detta kommer vi att demonstrera genom en preklinisk toxikologistudie under 24 veckor, vilken också den väntas inledas innan året är slut. Dessutom kommer vi att arbeta aktivt med att stärka vårt kärnteam i bolaget och positionera Cyxone så väl som möjligt inför framtida utvecklingsmöjligheter.
Läs intervjun på BioStocks webbsida
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.