T20K för multipel skleros

T20K – Huvudkandidat för multipel skleros

T20K är Cyxones huvudkandidat som primärbehandling (1st line) mot den autoimmuna sjukdomen multipel skleros (MS). T20K är en unik substans av naturligt växtprotein som forskarna vid medicinska universitetet i Wien, Österrike, och universitetskliniken i Freiburg, Tyskland, först påvisade hämma proinflammatoriska cytokiner som IL-2 och effektivt reducerar kliniska symptom i djurmodell för multipel skleros (MS) vid oral administrering. Vid terapeutiska doser har inga tecken på toxicitet observerats.

T20Ks utvecklingsprogram fortlöper enligt plan och första studie i människa planeras påbörjas under 2018.

Om multipel skleros

Multipel skleros (MS) är en kronisk autoimmun sjukdom som attackerar det centrala nervsystemet (CNS), med ett namn som bokstavligen betyder ”ärrvävnad i flera områden”. Sjukdomen påverkar hela hjärnan, ryggmärgen samt synnerven men symptom varierar kraftigt mellan individer där milda fall kan vara domningar och känselbortfall medan svåra fall kan innebära förlamning, synbortfall och balansbesvär. Både gener och miljöfaktorer har visats påverka sjukdomsrisken och man tror även att det kan finnas samband mellan D-vitaminbrist genom solbestrålning och MS, vilket skulle kunna vara en möjlig förklaring till varför sjukdomen är vanligare i västvärlden där sjukdomen har visat sig öka medan D-vitaminnivåerna har sjunkit. Även livsstilsfaktorer som rökning har visat sig öka risken för sjukdomen. Cirka 2,5 miljoner människor i världen är idag drabbade av MS, och diagnostiseras oftast i personer 20-40 år gamla, varav dubbelt så många kvinnor drabbas i jämförelse med män.

Det finns fyra olika typer av MS, med ett sjukdomsförlopp som är svårt att förutsäga. Ungefär 85% av de drabbade får typen RRMS (relapsing-remitting multipel skleros)som innebär att sjukdomen plötsligt kommer i skov med symptom som går tillbaka inom några veckor eller månader, men i de flesta fall utvecklas också en bestående funktionsnedsättning. Resterande fall av MS är drabbade av typerna SPMS (sekundär-progressiv multipel skleros), PPMS (primär-progressiv multipel skleros) och benign MS. SPMS är en fas av MS som fler än hälften av alla drabbade av skov hamnar i efter cirka 15-20 år, som då övergår i långsam försämring men med betydligt glesare perioder av skov. I övergången mellan RRMS inträffar ibland skoven tillsammans med en smygande försämring. PPMS innebär att man inte får några skov alls, utan drabbade försämras progressivt hela tiden utan återhämtning. Benign MS är skovvis fortlöpande till en början men innebär inga synliga funktionsnedsättningar även efter många år som drabbad. Fler än hälften av de med benign MS har visat sig ha kognitiv funktionsnedsättning, depression eller så kallad ”MS-trötthet”.

Marknadstrender

Cyxones bedömning är att MS-marknadens tillväxt begränsas av läkemedlens ofta allvarliga och många biverkningar, att preparaten endast kan behandla en del av MS-patienterna (RRMS-patienter) och att medlen oftast måste ges via injektioner. Under den senaste tioårsperioden har flera stora läkemedelsbolag utvecklat substanser som kan tas som tabletter, men deras biverkningar utgör fortfarande en begränsning för långtidsanvändning i MS-patienter. Några biologiska läkemedel med kraftiga farmakologiska effekter har också utvecklats, dock även de med större risk för allvarliga biverkningar.

Trenden är att försöka hitta läkemedel med få och mindre allvarliga biverkningar, som därför kan ges under lång tid, även till andra än RRMS-patienter, i form av tabletter. Vidare noteras att läkemedelsbolagen som är etablerade på MS-marknaden är, på grund av att patenten till många etablerade MS-läkemedel är på väg att löpa ut, mycket motiverade att finna nya produkter som kan ersätta gamla produkter för att försvara och öka deras marknadsandelar.

Marknadspotential

Cyxones potentiella marknad för T20K är väsentlig och förväntas växa de närmsta åren. I Sverige finns cirka 18 000 människor med MS och cirka 2,5 miljoner i hela världen är drabbade. Baserat på ett patientunderlag på cirka 37 000 patienter i USA och 52 000 patienter på de fem största marknaderna inom EU, påvisas en potentiell försäljning om drygt 1 miljard US-dollar årligen för T20K. Beräkningen förutsätter att läkemedlet marknadsförs via en större partner som kan ta 10-30% av marknaden, vilket är enligt plan.

Ett nytt läkemedel i tablettform som kan bromsa MS-utvecklingen och samtidigt är tillräckligt ”snällt” mot kroppen att man kan ta det hela livet ut, skulle kunna ersätta många av dagens läkemedel som medför en mängd biverkningar för patienterna. Det är Cyxones strävan att utveckla ett sådant läkemedel som kan komma att förbättra livskvalitén för de som är drabbade av MS, i bästa fall förebygga sjukdomsutvecklingen och samtidigt bidra med ett läkemedel som medför betydligt färre biverkningar eller risker för att utveckla andra livshotande sjukdomar, vilket bland annat är problematiken med dagens läkemedel. Det är därmed en del av Cyxones vision att utveckla en kandidat som inte bara kan intas vid de akuta sjukdomsepisoderna, utan hjälpa de som är drabbade att hantera sin sjukdom långsiktigt så att de har en möjlighet att ta kontroll över sjukdomen och i förlängning, sina liv.

  1. Yonar, D. et al.Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis diagnosis from cerebrospinal fluids via Fourier transform infrared spectroscopy coupled with multivariate analysis. Nature Scientific Reports2018;8:1025