Multipel skleros

Multipel skleros (T20K)

Multipel skleros (MS) är en försvagande, kronisk autoimmun sjukdom som påverkar det centrala nervsystemet. Sjukdomen bryter ut när vissa immunceller tar sig igenom blod-hjärnbarriären och av misstag börjar förstöra myelin, som bygger upp det skyddande lager, myelinskidan, som omger nervcellerna i det centrala nervsystemet. När myelinskidan bryts ner uppstår en försvagad signalöverföring, vilket ger upphov till symptom så som synförlust, störningar i balanssinnet och så småningom förlamning.

Många av de tillgängliga läkemedlen är i första hand avsedda för behandling under aktiva perioder, s.k. skov, av sjukdomen. Skov är typiska kännetecken för multipel skleros och inträffar när vävnadsskador uppstår. Nuvarande behandlingar kan leda till biverkningar och problem med säkerhet, vilket ibland kräver noggrann övervakning och invasiva tester vilka har negativ påverkan på livskvalitet och även innebär stora sjukvårdskostnader. Dessutom utgörs de flesta behandlingar av infusioner eller injektioner vilket kan vara opraktiskt för patienterna och resurskrävande för sjukvården. Det finns således ett stort behov av nya lättanvända läkemedel som medför färre biverkningar, men framför allt sådana som påverkar sjukdomens progression innan vävnad skadas eller förstörs.

Cyxone utvecklar T20K, en peptid som i prekliniska modeller minskar inflammation genom att inrikta sig på IL-2, en välkänd spelare i nedbrytning av myelinet. I en djurmodell av multipel skleros (EAE-modellen), fördröjer T20K uppkomsten av sjukdomen och den dämpar dessutom svårigheten av de kliniska symptomens avsevärt. Denna unika effekt visar att substansen har potential att förebygga sjukdomen och T20K skulle därmed effektivt kunna bromsa sjukdomens progression, förebygga skov och fördröja behovet av andra linjens behandlingar i patienter. Inledande prekliniska data tyder på att T20K har långvariga effekter vid låga doser, vilket antyder att administrering av ett framtida läkemedel kan ske med långa dosintervall.

Sammantaget kan T20K vara effektivt för att mildra, eller till och med förhindra, skov redan från det att diagnos ställs.

Preklinisk
Fas 1
Fas 2
Fas 3
Multipel skleros

Projektstatus och nästa steg

  • T20K har visat sig tolereras väl av friska frivilliga i en Fas 1a-studie vid administrering i infusionsform. För fortsatt klinisk utveckling siktar vi på en mer patientvänlig administreringsform.
  • Prekliniska studier för att utveckla en användarvänlig administreringsform av T20K pågår. Därefter följer obligatoriska toxikologiska studier som krävs för myndighetsgodkännande för att genomföra en klinisk studie på friska frivilliga.
  • En fas 1-studie med den nya administreringsformen förväntas starta under andra halvåret 2021.
  • Cyxone har för avsikt att licensera ut projektet till, eller inleda partnerskap med, ett större läkemedelsföretag.
  • T20K skyddas av patent på alla större geografiska marknader fram till 2032, med möjlighet att ytterligare förlänga ensamrätt på marknaden.