Multipel skleros

Patienter med multipel skleros (MS) lider av symtom såsom synnedsättning, balansrubbningar och så småningom förlamning, vilket allvarligt påverkar deras livskvalitet.

Multipel skleros (MS) är en kronisk inflammatorisk, demyeliniserande autoimmun sjukdom som påverkar det centrala nervsystemet (CNS). Det är en komplex sjukdom som innefattar en interaktion mellan celler i CNS (astrocyter, oligodendrocyter, neuroner och mikroglia) och immunologiskt-inflammatoriska celler (T-celler, B-celler och makrofager). Myelinspecifika T-celler tros spela en avgörande roll i patogenesen av MS; förekomsten av cirkulerande myelinreaktiva T-celler hos MS-patienter har rapporterats vara omfattande. De specifika mekanismer som orsakar aktiveringen och migreringen av dessa celler in i CNS är än så länge okända, men flera teorier kring immunmodulerande faktorer undersöks. Till exempel har tarm-mikrobiotan föreslagits ha en inverkan på immunfunktionen vid MS och har visat sig förändras med sjukdomsaktiviteten (Correale et al, Nature reviews neurology, 2022; Thirion et al, Genome medicine, 2023).

MS drabbar cirka 2,8 miljoner människor världen över, främst kvinnor. Det är en mycket heterogen sjukdom med flera olika symtom och funktionsnedsättningar och där de flesta patienter upplever en försämring av funktionsnedsättningarna över tid. Vanliga symtom inkluderar  förlorad syn, minskad kraft i en arm eller ben eller en ökad känsla av domningar i benen. Andra vanliga symtom kopplade till MS inkluderar trötthet, spasmer, inkontinens, sexuell dysfunktion, gångsvårigheter och depression.

Sjukdomsmodifierande terapier har haft en väsentlig betydelse för behandling av MS, men även om de kan minska symtomen och minska återfallen så ger de flesta nuvarande läkemedel endast en partiell förbättring av ackumuleringen av funktionshinder. Patienter går fortfarande igenom skov och behöver livslång behandling.

Utöver läkemedlens effekt så finns det ett behov av att utveckla bättre tolererade terapier som är säkrare för patienterna. Många nuvarande terapier är förknippade med högre risk för allvarliga biverkningar.

Bekvämare administreringsvägar och färre doseringstillfällen är ytterligare behov som behöver förbättras för MS-patienter. De flesta första linjens behandlingar måste ges som infusioner eller injektioner som måste ges ofta, vilket kan vara opraktiskt för patienterna.

Sammanfattningsvis finns det ett otillfredsställt medicinskt behov av säkra, bekväma, effektiva läkemedel som minskar ackumuleringen av funktionsnedsättningar vid MS.