BioStock-artikel: Cyxone siktar på särläkemedelsstatus

BioStock publicerade den 5 september 2019 en artikel om Cyxone, som återges nedan i sin helhet.

Bioteknikbolaget Cyxone ska utvärdera om det går att söka särläkemedelsklassificering för kandidaten Rabeximod i USA och EU. Rabeximod, som utvecklas för att behandla ledgångsreumatism, får vid en sådan klassificering bland annat reducerade regulatoriska avgifter och marknadsexklusivitet när den gör entré på marknaden.

Malmöbaserade Cyxone, som utvecklar läkemedel baserade på orala molekyler mot autoimmuna sjukdomar, meddelade på onsdagen att bolaget ska undersöka om det går att söka särläkemedelsklassificering, så kallad orphan drug designation (ODD), för Rabeximod. Kandidaten genomgår för närvarande en klinisk fas IIb-studie för behandling av ledgångsreumatism i Östeuropa och Cyxone har inlett en ansökningsprocess för att utöka fas IIb-studien i upp till ytterligare åtta länder, däribland Estland, Ukraina, Georgien och Nederländerna.

Strategiskt viktigt beslut
Cyxones vd, Kjell G. Stenberg, ser den potentiella särläkemedelsklassificeringen som ett viktigt steg i bolagets kontinuerliga strävan efter att stärka kontrollen över de egna tillgångarna i form av exempelvis immateriella rättigheter:

– Det finns ett sug från läkemedelsbolag att gå på nischade sjukdomar och där har också villigheten att betala mycket pengar ökat. Ett särläkemedel har fördelen att de ofta är väldigt lönsamma, eftersom de kan tas till marknad mycket snabbare med betydligt lägre utvecklingskostnader och risk Med stora folksjukdomar krävs i regel flera hundratals patienter i en pivotal fas III-studie, men för läkemedel mot sällsynta sjukdomar kan marknadsgodkännande uppnås med ett betydligt mindre patientunderlag, vilket drar ner på kostnaderna ytterligare samt gör det något lättare att hitta studiedeltagare. Jag tycker detta är ett jättebra beslut och ser fram emot en väldigt spännande framtid för vår kandidat Rabeximod.

Regulatoriska fördelar för särläkemedel
Läkemedelskandidater som erhåller särläkemedelsklassificering får även stöd från de regulatoriska myndigheterna under läkemedelskandidatens utveckling. Det handlar bl.a. om utformningen av kliniska studier och hjälp vid ansökan om marknadsgodkännande. Dessutom omfattas de av särskilda regulatoriska regelverk, vilket underlättar arbetet och bidrar till att de snabbare kan nå ut på marknaden. När kandidaten sedan når marknaden får läkemedlet särläkemedelsstatus som ger förutsättningar för en fördelaktig prissättning samt marknadsexklusivitet under tio i Europa år och sju år i USA.

Cyxones Rabeximod är en oral läkemedelskandidat för patienter med måttlig till svår aktiv ledgångsreumatism (reumatoid artrit, RA) som tidigare behandlats med läkemedel innehållande den aktiva substansen metotrexat utan tillräckligt bra respons. Kandidaten har en helt ny typ av verkningsmekanism som kan förbättra patienternas livskvalitet, eftersom biverkningarna är betydligt färre och mindre allvarliga. En tidigare klinisk fas II-studie med Rabeximod har visat en gynnsam säkerhetsprofil, bekräftad optimal dos och preliminär terapeutisk effekt.

Kan bredda indikationen framöver
Enligt Cyxone är målet att positionera Rabeximod där det kan skapa mest värde för patienter med måttlig till svår aktiv ledgångsreumatism, men på sikt kan det bli aktuellt att även undersöka möjligheten att inrikta sig på mildare former av ledgångsreumatism och även äldre patienter eller patienter med sällsynta sjukdomar. Bolaget räknar med att marknadsvärdet på Rabeximod kommer att överstiga 2 miljarder USD per år, baserat på en marknadsmodellering med ett konservativt prisscenario.

I sin portfölj har bolaget även kandidaten T20K som har genomgått en klinisk fas I-infusionsstudie för multipel skleros (MS). Dessutom finns det planer på att ta fram nya strukturer som kan komma till nytta för patienter inom andra sjukdomsområden.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.