Läs Nyhetsbrev i webbläsare

VDn kommenterar

Kjell G. Stenberg, vd Cyxone

Nu har det äntligen blivit dags att återuppta kommunikationen med er aktieägare via nyhetsbrev. Cyxone har hållit en låg profil under tiden som vi förberett för våra kliniska studier och nu, när vi nått klinisk utveckling med båda våra kandidater kan vi äntligen börja berätta om vad som sker och vad som planeras i respektive studier.

Jag hoppas i övrigt att ni, våra aktieägare, njuter av den fina sommar vi har, och jag hoppas snart kunna delge er med fler nyheter!
Malmö, 26 juni 2019

Kjell G. Stenberg
VD, Cyxone

T20K och MS

Slutförandet av de sista studierna inför klinisk prövning
Sedan det prekliniska programmet avslutades i november 2018 har vi utfört ett antal essentiella men kanske inte så ”innovativa” studier med T20K. Detta handlar framförallt om regulatoriska studier som måste göras för att bevisa att T20K är kemiskt riktigt, inte bryts ner när det förvaras, är så otoxiskt som vi tidigare noterat, att effekterna på MS i djurmodell är verkliga och inte en ”slump”, samt att T20K kan fyllas i ampuller och är stabilt i lösning och därmed inte reagerar med andra ämnen i löst form. Utöver detta har vi också samlat in och utvärderat all den kemiska och biologiska information som krävts för de rapporter som har utgjort underlaget för myndighetens bedömning om att T20K är ”mogen” och säker att ges till människor. Kontentan av dessa studier och denna informationsinsamling blev alltså den ansökan om att få inleda First in Human studier med T20K som i förra veckan godkändes utav de relevanta myndigheterna.

First in Human-studiens design
I förra veckan fick vi alltså veta att vår ansökan om att få inleda den första studien i människa, också kallad FiH (”First in Human”) studie eller fas 1, med T20K har blivit godkänd. Detta var givetvis ett oerhört glädjande beslut och tack vare gedigna förberedelser kunde vi så snart vi hade godkännandet i hand inleda studien genom att inleda rekryterings- och screening processen.

FiH-studien görs för att visa att friska människor inte påverkas negativt av T20K vid nivåer av läkemedelskandidaten som ligger över de doser som vi beräknar ska ges till MS patienter. Säkerställandet av läkemedelskandidatens säkerhet är normal procedur vid alla FiH studier, men vad som däremot skiljer studierna med T20K från en ”vanlig” läkemedelskandidat är att vi gör en s.k. infusionsstudie (sakta injicerat läkemedel i en ven) trots att vi avser göra en oral produkt. Detta beror på att T20K så snabbt distribueras till de immunreglerande organen som mjälte och tunntarm (samt lever och njure) att det inte går att mäta fri T20K i blodet alls. Denna distribution är mycket positiv för de MS-patienter som i framtiden ska behandlas med T20K, men innebär tyvärr också att vi måste ta en ”omväg” i utvecklingsarbetet då ett bolag, för att kunna hävda att man har en säker substans, måste kunna visa att man har en viss nivå av substans cirkulerande i blodet utan att det ger några biverkningar.

I vår studie ska vi testa en eller två doser av T20K per kohort tills vi har kunnat fastställa en säker nivå av T20K i blodet. Eftersom T20K sedan ska ges oralt som MS läkemedel så kommer de framtida patienterna alltså aldrig att utsättas för så höga nivåer av fri substans i blodet som kan ”tvingas fram” med en injektion direkt i blodet. När vi går över till att utveckla T20K som oral behandling så kommer denna ”fas 1b” studie i friska frivilliga att ske med doser som ger väsentligt mindre fri T20K i blodet.

Som vi meddelat har vi valt att göra FiH i Nederländerna där det både finns en mycket kompetent aktör i QPS och en regulatorisk process som är avsevärt snabbare än den i t.ex. Sverige, utan att för den sakens skull innebära någon ökad risk för testpersonerna.

Rabeximod och RA

De senaste månadernas förberedelser
När det gäller Rabeximod och fas 2b-studien i patienter med ledgångsreumatism så har vi tillsammans med experter från två kliniska utvecklingsorganisationer, CROs, signerat ett avtal med en mycket kunnig och välkänd Clinical Advisor som har stöttat oss i utarbetningen av en IMPD (”Investigational Medical Product Dossier”), en IB (”Investigator’s B

rochure”) och den kommande fas 2b-studiens studieprotokoll.

Utöver arbetet med regulatoriska dokument har vi också planerat för hur och var studien ska genomföras ”i praktiken”, hur vi ska kunna garantera substansens hållbarhet, en 24 veckors toxstudie i två djurslag och vilket företag som ska fylla kapslar med Rabeximod under GMP (Good Manufacturing Practice). Vi återkommer så snart vi kan med en mer detaljerad aktivitets- och tidsplan kring Rabeximods utveckling, samt med fler detaljer om kandidatens utveckling i nästa nyhetsbrev.

Bolagets utveckling

I och med att Cyxones projekt nu har kommit in den kliniska utvecklingsfasen så har vi mött ett ökat intresse för våra projekt från läkemedelsbolag och investerare. Vi möter just nu gamla och nya intressenter för Cyxones teknologi och uppdaterar dem med våra senaste resultat och planer. Många biotechbolag har på ett tidigt stadium mycket optimistiska planer för hur man ska driva utvecklingen. På Cyxone har vi istället valt att hålla en låg profil under tiden som vi har förberett oss för våra kliniska studier och nu, när vi går in i klinisk fas, kan vi äntligen börja berätta om vad som sker och vad som planeras i respektive studier.

Med både T20K och Rabeximod nu i klinisk utveckling stärker vi också vår kompetens inom Cyxone, ökar vår närvaro vid vetenskapliga konferenser och kring potentiella köpare, samt ökar våra ambitioner, med målet att bli ett framgångsrikt utvecklingsbolag för nya läkemedel inom autoimmuna sjukdomar.